脊索瘤是起源于脊索的罕见肿瘤，最常发生于骶骨或颅底。脊索瘤被认为对常规化疗不敏感，它们的罕见性使一般的实验来确定有效的治疗方法是非常困难的。因此，有必要发现新的治疗方法。患者来源的类器官可以加速药物发现和开发研究，并预测患者对治疗的反应。


　　近日，美国加州大学的研究者在Sci. Adv杂志上发表了题为“Personalized chordoma organoids for drug discovery studies 《用于药物发现研究的个性化脊索瘤类器官》”的文章，在本研究中，研究者成功地从来自5名不同部位和疾病阶段的患者的7个脊索瘤样本中建立了类器官模型，该模型可以快速建立和有效地筛选助力药物发现。

　　首先研究者开始常规地从不同外科手术(初次切除、转移切除和活检；)、解剖部位(颈椎、胸椎或腰椎、骶骨和骨盆)和疾病特征(原发性、复发或转移性脊索瘤)获得的组织中建立可行的、易处理的脊索瘤器官模型。肿瘤组织被分解成包含单细胞和小细胞簇的细胞悬浮液。研究者在所有病例中都获得了足够的细胞，并为所有样本建立了可供鉴定和筛选的活体组织类器官。

　　为了验证该研究中的类器官模型适用于脊索瘤的高通量筛选，研究者在类器官模型上对230种化合物进行了单浓度药物发现筛选。最终确定了吉非替尼和伊马替尼两种药物分子可能作为治疗某些脊索瘤的候选药物。

　　由于脊索瘤的自然史和缓慢的生长速度，确定新的治疗方法的临床疗效都是具有挑战性的。但是，在本研究中研究者从不同肿瘤部位和组织学建立的脊索瘤类器官模型，该个性化的脊索瘤模型可以快速建立并有效地进行体外筛选，以确定对干扰敏感的通路，助力药物分子的研发，既提高了治疗效果，又避免了无效治疗及其相关毒副作用。

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